Cerezyme 400 V

Cerezyme (imigliucerazė) skiriamas ilgalaikiam fermentų pakeičiamajam gydymui tų ligonių, kuriems patvirtinta Gošė I tipo (be neuronopatijos) bei III tipo (chroninės neuronopatijos) liga ir kuriems reiškiasi kliniškai reikšmingi neneurologiniai ligos simptomai. Ne neurologiniams Gošė ligos požymiams būdingi vienas ar keli iš šių simptomų: • anemija (jei nėra kitų priežasčių, taip pat jei organizmui netrūksta geležies); • trombocitopenija; • kaulų pažeidimai (jei nėra kitų priežasčių, taip pat jei organizmui netrūksta vitamino D); • padidėjusios kepenys ar blužnis.

Gydymą skirti gali tik Gošė ligos gydymą išmanantys specialistai. Dozavimas Kadangi Gošė liga – daugialypė ir pažeidžia daugelį organizmo sistemų, kiekvienam pacientui būtina parinkti individualią dozę, prieš tai visapusiškai įvertinus visus klinikinius ligos požymius. Tik kai paciento atsakas į vaistinį preparatą pagal visus svarbius klinikinius požymius visiškai nusistovi, vaistinio preparato dozė ir skyrimo dažnis gali būti koreguojami taip, kad būtų palaikomas klinikinis poveikis arba, kad toliau gerėtų klinikiniai rodikliai, kurie dar negrįžo į normos ribas. 3 Gydymo patirtis, nustatant skirtingas šio vaistinio preparato dozes rodo, kad toks gydymo būdas yra veiksmingas kai kurioms ar netgi visoms šios ligos apraiškoms (išskyrus neurologines) gydyti. Skiriant pradinę 60 V/kg kūno masės dozę kartą per dvi savaites, per 6 mėnesius pagerėjo hematologiniai rodikliai ir sumažėjo vidaus organų pažeidimai, o vartojant šią dozę ilgiau sustabdoma arba palengvėja kaulų ligos eiga. Vartojant mažas 15 V/kg kūno masės dozes vieną kartą per dvi savaites, pagerėjo hematologiniai rodikliai ir sumažėjo padidėję vidaus organai, tačiau kaulų būklė nepasitaisė. Infuzijos paprastai atliekamos vieną kartą per 2 savaites; apie tokiu dažniu atliekamas infuzijas turima daugiausiai duomenų. Vaikų populiacija Nereikia koreguoti dozės gydant vaikus. Cerezyme veiksmingumas lėtine neuronopatine Gošė liga sergančių pacientų neurologiniams simptomams nebuvo vertinamas ir šių simptomų gydymui nėra jokio specialaus rekomenduojamo dozavimo režimo (žr. 5.1 skyrių). Vartojimo metodas Ištirpinus ir praskiedus intraveniniu tirpalu, vaistinis preparatas sulašinamas į veną. Pradžioje Cerezyme turi būti skiriamas ne greičiau nei 0,5 vieneto vienam kūno masės kilogramui per minutę. Kitų infuzijų greitis gali būti padidintas, tačiau neturėtų būti didesnis nei 1 vienetas 1 kilogramui kūno masės per minutę. Infuzijos greitis turi būti didinamas prižiūrint sveikatos priežiūros specialistui. Cerezyme infuzija pacientui gali būti atliekama namuose, jei pacientas keletą mėnesių gerai toleruoja šio vaistinio preparato infuzijas. Sprendimas dėl infuzijos namuose turėtų būti priimtas įvertinus ir rekomendavus paciento gydytojui. Kad pacientas arba slaugytojas galėtų namuose atlikti Cerezyme infuziją, būtinas mokymas gydymo įstaigoje, kurį suteikia sveikatos priežiūros specialistas. Pacientui arba slaugytojui bus parodytas infuzijos būdas ir kaip pildyti gydymo dienoraštį. Jei pacientas infuzijos metu patiria nepageidaujamą poveikį, jis turi nedelsiant nutraukti infuziją ir kreiptis į sveikatos priežiūros specialistą. Tolesnes infuzijas gali tekti atlikti gydymo įstaigoje. Dozė ir infuzijos greitis leidžiant namuose turi išlikti pastovūs, nieko negalima keisti be sveikatos priežiūros specialisto nurodymo. Vaistinio preparato ruošimo ir skiedimo prieš vartojant instrukcija pateikiama 6.6 skyriuje. Gydytojai ir sveikatos priežiūros personalas skatinami registruoti Gošė liga sergančius ligonius, įskaitant ir tuos, kuriems pasireiškia chroniški neuronopatiniai ligos simptomai, „ICGG Gošė registre“ (žr. 5.1 skyrių).