Elfabrio 2 mg/ml

Elfabrio skirtas ilgalaikei pakaitinei fermentų terapijai suaugusiems pacientams, kuriems patvirtinta Fabri (Fabry) ligos (alfa galaktozidazės trūkumo) diagnozė.

Gydymą pegunigalsidaze alfa turi vykdyti gydytojas, turintis patirties gydant Fabri liga sergančius pacientus. Skiriant pegunigalsidazę alfa anksčiau negydytiems pacientams arba anksčiau sunkių padidėjusio jautrumo Elfabrio reakcijų patyrusiems pacientams, reikia pasiruošti atitinkamas medicinos pagalbos priemones. 3 Pacientams, kurie anksčiau patyrė padidėjusio jautrumo pegunigalsidazei alfa ar kitoms pakaitinėms fermentų terapijoms (PFT), reakcijų, gali būti rekomenduojama skirti premedikaciją antihistamininiais vaistiniais preparatais ir (arba) kortikosteroidais (žr. 4.4 skyrių). Dozavimas Rekomenduojama pegunigalsidazės alfa dozė yra 1 mg/kg kūno svorio; ji skiriama vieną kartą per dvi savaites. Pacientams, kuriems taikoma stabili PFT, gydymą taip pat galima skirti vartojant 2 mg/kg kūno svorio dozes kartą kas keturias savaites (žr. „Gydymo stebėsena“ 4.4 skyriuje). Ruošimo instrukcija pateikiama 6.6 skyriuje. Pacientai, kuriems keičiamas ankstesnis gydymas agalsidaze alfa arba beta Pirmuosius 3 gydymo pegunigalsidaze alfa mėnesius reikia taikyti premedikacijos režimą, palaipsniui mažinant premedikaciją, remiantis pacientų gydymo toleravimu. Ypatingos populiacijos Pacientams, kurių kepenų funkcija sutrikusi Pacientams, kurių kepenų funkcija sutrikusi, dozės koreguoti nereikia. Pacientams, kurių inkstų funkcija sutrikusi Pacientams, kurių inkstų funkcija sutrikusi, dozės koreguoti nereikia. Vartojant pegunigalsidazę alfa reikia reguliariai tikrinti inkstų funkciją (žr. 4.4 skyrių). Senyviems ≥ 65 metų pacientams Pegunigalsidazės alfa saugumas ir veiksmingumas vyresniems kaip 65 metų pacientams neįvertintas ir alternatyvaus dozavimo režimų šiems pacientams rekomenduoti negalima. Senyvus pacientus galima gydyti ta pačia doze kaip ir kitus suaugusius pacientus, žr. 5.1 skyrių. Vaikų populiacija Pegunigalsidazės alfa saugumas ir veiksmingumas 0-17 metų vaikams ir paaugliams dar neištirti. Duomenų nėra. Vartojimo metodas Tik leisti į veną infuzijos būdu. Pegunigalsidazės alfa infuzijos negalima atlikti per tą pačią intraveninę liniją, kuri naudojama kitiems vaistiniams preparatams. Vaistinio preparato skiedimo prieš vartojant instrukcija pateikiama 6.6 skyriuje. Paruoštą praskiestą vaistinį preparatą reikia suleisti infuzijos į veną būdu, filtruojant per linijoje integruotą mažai baltymus rišantį 0,2 μm filtrą. Dvi valandas po infuzijos reikia stebėti pacientą, ar nepasireiškia su infuzija susijusių reakcijų (SISR); žr. 4.4 skyrių. Daugiau informacijos, kaip ruošti pegunigalsidazę alfa prieš vartojant pateikiama 6.6 skyriuje. Skyrimas namuose Pegunigalsidazės alfa leidimą namie galima apsvarstyti, jeigu pacientas gerai toleruoja infuzijas ir keletą mėnesių nepatyrė vidutinio sunkumo arba sunkių SISR. Sprendimą leisti atlikti infuzijas namuose reikia priimti remiantis gydančio gydytojo vertinimu ir rekomendacijomis. Paciento būklė turi būti mediciniškai stabili. Reikia sudaryti infuzijų atlikimo 4 namie galimybes, parengti išteklius ir procedūras, įskaitant mokymus, bei pateikti juos sveikatos priežiūros specialistams, atsakantiems už infuzijas namie. Sveikatos priežiūros specialistas turi būti pasiekiamas visą infuzijos namie atlikimo laiką ir numatytą laiką po jos. Prieš pradedant atlikti infuzijas namuose, gydantis gydytojas ir (arba) slaugytojas turi tinkamai išmokyti pacientą ir (arba) prižiūrintį asmenį. Vartojant namuose, dozė ir infuzijos greitis turi būti tokie patys, kaip ir vartojant ligoninėje; šiuos parametrus keisti galima tik prižiūrint gydančiam gydytojui. Infuzijos greitis ir infuzijos trukmė 1 lentelė. Rekomenduojama dozė ir infuzijos laikas skiriant į veną 1 mg/kg kūno svorio pegunigalsidazės alfa dozę kas 2 savaites Pradinė 1 mg/kg kūno svorio infuzija kas 2 savaites Kūno svoris (kg) Bendrasis tūris (ml) Infuzijos trukmė Infuzijos greitis* < 70 150 ml ≥ 3 val. 0,83 ml/min. (50 ml/val.) 70-100 250 ml ≥ 3 val. 1,39 ml/min. (83,33 ml/val.) > 100 500 ml ≥ 3 val. 2,78 ml/min. (166,67 ml/val.) Palaikomoji infuzija Tikslinę infuzijos trukmę galima nustatyti, atsižvelgiant į paciento toleravimą. Infuzijos greitį reikia didinti palaipsniui, pradedant nuo greičio, nurodyto pirmajai infuzijai. 1 mg/kg kūno svorio kas 2 savaites Kūno svoris (kg) Bendrasis tūris (ml) Infuzijos trukmė Infuzijos greitis* < 70 150 ml ≥ 1,5 val. 1,68 ml/min. (100 ml/val.) 70-100 250 ml ≥ 1,5 val. 2,78 ml/min. (166,67 ml/val.) > 100 500 ml ≥ 1,5 val. 5,56 ml/min. (333,33 ml/val.) *pasireiškus reakcijai į infuziją, infuzijos greitį galima koreguoti (žr. 4.4 skyrių) 2 lentelė. Rekomenduojama dozė ir infuzijos laikas skiriant į veną 2 mg/kg kūno svorio pegunigalsidazės alfa dozę kas 4 savaites Pradinė 2 mg/kg kūno svorio infuzija kas 4 savaites Kūno svoris (kg) Bendrasis tūris (ml) Infuzijos trukmė Infuzijos greitis* < 70 150 ml ≥ 4,5 val. 0,56 ml/min. (33,33 ml/val.) 70-100 250 ml ≥ 4,5 val. 0,93 ml/min. (55,56 ml/val.) > 100 500 ml ≥ 6 val. 1,39 ml/min. (83,33 ml/val.) Palaikomoji infuzija Tikslinę infuzijos trukmę galima nustatyti, atsižvelgiant į paciento toleravimą. Infuzijos greitį reikia pasiekti palaipsniui, pradedant nuo greičio, nurodyto pirmajai infuzijai. 2 mg/kg kūno svorio kas 4 savaites Kūno svoris (kg) Bendrasis tūris (ml) Infuzijos trukmė Infuzijos greitis* < 70 150 ml ≥ 2 val. 1,25 ml/min. (75 ml/val.) 70-100 250 ml ≥ 2 val. 2,08 ml/min. (125 ml/val.) > 100 500 ml ≥ 3 val. 2,78 ml/min. (166,67 ml/val.) *pasireiškus reakcijai į infuziją, infuzijos greitį galima koreguoti (žr. 4.4 skyrių) Jeigu infuzijos metu pacientai patiria su infuzija susijusių reakcijų, įskaitant padidėjusio jautrumo reakcijas arba anafilaksines reakcijas, infuziją reikia nedelsiant sustabdyti ir pradėti tinkamą medicininį gydymą (žr. 4.4 skyrių). Visiems pacientams, patyrusiems nepageidaujamų reiškinių atliekant infuziją namie, reikia nedelsiant nutraukti infuzijos procedūrą ir kreiptis į sveikatos priežiūros specialistą. Tolesnes infuzijas gali reikėti atlikti gydymo įstaigoje. 5