Kanuma 2 mg/ml

KANUMA skirtas ilgalaikei pakeičiamajai fermentų terapijai (PFT) bet kokio amžiaus pacientams, sergantiems lizosomų rūgštinės lipazės (ang. lysosomal acid lipase, LAL) stoka.

Gydymą KANUMA turi prižiūrėti sveikatos priežiūros specialistas, turintis patirties gydant LAL stoka, kitais medžiagų apykaitos sutrikimais ar lėtinėmis kepenų ligomis sergančius pacientus. KANUMA turi skirti išmokytas sveikatos priežiūros specialistas, kuris sugeba teikti skubiąją medicinos pagalbą. Dozavimas Svarbu gydymą pradėti kuo anksčiau diagnozavus LAL stoką. Prevencinių priemonių taikymo ir padidėjusio jautrumo reakcijų stebėsenos instrukcija pateikiama 4.4 skyriuje. Atsiradus padidėjusio jaurumo reakcijai reikia apsvarstyti parengtinį gydymą pagal priežiūros standartą (žr. 4.4 skyrių). Pacientai, kuriems per pirmuosius 6 gyvenimo mėnesius pasireiškė greitai progresuojanti LAL stoka Rekomenduojama pradinė dozė kūdikiams (jaunesniems kaip 6 mėn.), kuriems pasireiškė greitai progresuojanti LAL stoka, yra 1 mg/kg, arba 3 mg/kg skiriant intravenine infuzija kartą per savaitę, 3 priklausomai nuo paciento klinikinės būklės. Galima spręsti dėl didesnės pradinės 3 mg/kg dozės skyrimo, atsižvelgiant į ligos sunkumą ir greitą ligos progresavimą. Galima svarstyti dozės didinimą remiantis neoptimaliu atsaku į klinikinius ir biocheminius kriterijus, įskaitant, pvz., jei vaikas blogai auga (ypač vertinant pagal žasto vidurinės viršutinės dalies apimtį, VVDA), blogėja biocheminiai žymenys (pvz., kepenų transaminazių, feritino, C reaktyvaus baltymo ir krešėjimo parametrai), jei persistuoja ar blogėja organomegalija, dažniau pasireiškia interkurentinės infekcijos ir yra nuolatinis kitų simptomų (pvz., virškinimo trakto simptomų) blogėjimas: - esant neoptimaliam klinikiniam atsakui, reikia spręsti dėl dozės didinimo iki 3 mg/kg; - esant nuolatiniam neoptimaliam klinikiniam atsakui, reikia spręsti dėl tolesnio dozės didinimo iki 5 mg/kg. Toliau dozės koregavimas, pvz., dozės mažinimas arba dozės intervalo ilginimas, gali būti atliekamas individualiai, atsižvelgiant į terapinių tikslų pasiekimą ir išlaikymą. Klinikinių tyrimų metu buvo vertintos 0,35–5 mg/kg kartą per savaitę dozės, vienam pacientui buvo skirta didesnė - 7,5 mg/kg dozė kartą per savaitę. Didesnės kaip 7,5 mg/kg dozės tirtos nebuvo. Vaikai ir suaugusieji, kuriems pasireiškė LAL stoka Rekomenduojama dozė vaikams ir suaugusiesiems, nesergantiems greitai progresuojančia LAL stoka iki 6 mėnesių amžiaus, yra 1 mg/kg skiriant intravenine infuzija kas antrą savaitę. Galima svarstyti dozės padidinimą iki 3 mg/kg kartą per savaitę, remiantis neoptimaliu atsaku į klinikinius, biocheminius kriterijus, įskaitant; pvz., prastą augimą, persistuojančius arba blogėjančius biocheminius žymenis (pvz., kepenų pažeidimo parametrai (ALT, AST), lipidų metabolizmo parametrai (BC, MTL-c, DTL-c, TG), jei persistuoja ar blogėja organomegalija ir yra nuolatinis kitų simptomų (pvz., virškinimo trakto simptomų) blogėjimas. Ypatingos populiacijos Sutrikusi inkstų funkcija Remiantis turimomis sebelipazės alfa farmakokinetikos ir farmakodinamikos žiniomis, pacientams, kurių inkstų funkcija sutrikusi, dozės koreguoti nerekomenduojama (žr. 5.2 skyrių). Sutrikusi kepenų funkcija Remiantis turimomis sebelipazės alfa farmakokinetikos ir farmakodinamikos žiniomis, pacientams, kurių kepenų funkcija sutrikusi, dozės koreguoti nerekomenduojama (žr. 5.2 skyrių). Senyvų ( 65 metų) pacientų populiacija Sebelipazės alfa saugumas ir veiksmingumas vyresniems nei 65 metų pacientams nevertintas ir šiems pacientams negalima rekomenduoti alternatyvaus dozavimo (žr. 5.1 skyrių). Viršsvorio turintys pacientai Sebelipazės alfa saugumas ir veiksmingumas viršsvorio turintiems pacientams nebuvo kruopščiai vertintas ir šiuo metu šiems pacientams negalima rekomenduoti alternatyvaus dozavimo. Vaikų populiacija Kūdikiams, kuriems patvirtintas dauginis organų nepakankamumas, sebelipazės alfa skiriama tik gydančio gydytojo sprendimu. Vartojimo metodas KANUMA skirtas tik leisti į veną (i.v.). Visą infuzijos tūrį reikia suleisti per apytiksliai 2 valandas. Nustačius, kad pacientas toleruoja 1 mg/kg dozę, gali būti svarstoma 1 valandos trukmės infuzija (rekomenduojamus infuzijos tūrius žr. 6.6 skyriuje). Padidinus dozę infuzijos trukmę galima pailginti. KANUMA reikia leisti per 0,2 μm filtrą (žr. 6.6 skyrių). 4 Vaistinio preparato skiedimo prieš vartojant instrukcija pateikiama 6.6 skyriuje.