Spinraza 12 mg

Spinraza skirtas 5q spinaline raumenų atrofija sergantiems pacientams gydyti.

Gydymą Spinraza turi pradėti tik gydytojas, turintis spinalinės raumenų atrofijos (SRA) gydymo patirties. Sprendimą gydyti reikia priimti, specialistui remiantis numatomos gydymo naudos konkrečiam asmeniui įvertinimu, lyginant su potencialia gydymo Spinraza rizika. Pacientams, kuriems nuo gimimo yra gili hipotonija ir kvėpavimo nepakankamumas bei kuriems Spinraza vartojimas neištirtas, dėl didelės motoneurono išgyvenamumo (angl. survival motor neuron, SMN) baltymo stokos gali nebūti kliniškai reikšmingos naudos. Dozavimas Galimi du dozavimo režimai: mažos 12 mg dozės režimas ir didelės 50/28 mg dozės režimas. Gydymas Spinraza turi būti pradedamas kiek galima anksčiau po ligos diagnozavimo. 3 Mažos dozės režimas Taikant šį režimą, vartojama įsotinamoji 12 mg dozė 0-ę, 14-ą, 28-ą bei 63-ią dienomis ir paskui kas 4 mėnesius vartojama palaikomoji 12 mg dozė. Didelės dozės režimas Reikia vartoti įsotinamąją 50 mg dozę 0-ę ir 14-ą dienomis. Paskui kas 4 mėnesius turi būti vartojama palaikomoji 28 mg dozė. Mažos dozės režimo keitimas į didelės dozės režimą Pacientai, šiuo metu gydomi Spinraza 12 mg, gali pereiti prie 50/28 mg dozavimo režimo, t. y., vartoti vieną įsotinamąją 50 mg dozę, praėjus ne mažiau kaip 4 mėnesiams (+/- 14 dienų) po paskutinės 12 mg dozės. Paskui kas 4 mėnesius turi būti vartojama palaikomoji 28 mg dozė. Gydymo trukmė Reikia reguliariai peržiūrėti poreikį tęsti gydymą ir apsvarstyti konkrečiu atveju, priklausomai nuo paciento klinikinės būklės ir atsako į gydymą. Praleistos arba pavėluotai suleistos dozės Pavėlavus suleisti įsotinamąją ar palaikomąją dozę arba ją praleidus, Spinraza reikia vartoti pagal toliau atitinkamai 1 lentelėje ir 2 lentelėje pateiktą 12 mg ir 50/28 mg dozavimo režimų planą. 1 lentelė. Rekomendacijos dėl pavėluotos suleisti arba praleistos 12 mg dozavimo režimo dozės Pavėluota suleisti arba praleista dozė Dozės vartojimo laikas Įsotinamoji dozė • Pavėluotą suleisti arba praleistą dozę vartokite kaip įmanoma greičiau su mažiausiai 14 dienų pertrauka tarp dozių; tolimesnes dozes vartokite toliau pagal paskirtus intervalus nuo paskutinės dozės. Pvz., jei trečioji palaikomoji dozė buvo suleista 30 dienų vėliau – 58-tą dieną (vietoj originaliame plane paskirtos 28-tą dieną), tuomet ketvirtoji palaikomoji dozė turėtų būti suleista 35-iomis dienomis vėliau – 93-ią dieną (vietoj originaliame plane paskirtos 63-ią dieną) su palaikomąja doze po 4 mėnesių. Palaikomoji dozė Dozės vartojimo laikas Nuo > 4 iki < 8 mėn. po paskutinės dozės • Praleistą palaikomąją dozę vartokite kuo greičiau; tada • kitą palaikomąją dozę vartokite pradiniame plane numatytą dieną, jei tarp šių dozių lieka mažiausiai 14 dienų pertrauka*; Nuo ≥ 8 iki < 16 mėn. po paskutinės dozės • Praleistą dozę vartokite kuo greičiau; tada kitą dozę vartokite po 14 dienų*; Nuo ≥ 16 iki < 40 mėn. po paskutinės dozės • Praleistą dozę vartokite kuo greičiau; tada kitą dozę vartokite po 14 dienų; tada trečią dozę vartokite po 14 dienų*; ≥ 40 mėn. po paskutinės dozės • Vartokite įsotinamąją dozę nustatytais intervalais (0-ę, 14-ą, 28-ą bei 63-ią dienomis)*; * Tada, atsižvelgiant į aukščiau pateiktas rekomendacijas, palaikomoji dozė turėtų būti skiriama po paskutinės dozės praėjus 4 mėnesiams ir kartojama kas 4 mėnesius. 4 2 lentelė. Rekomendacijos dėl pavėluotos suleisti arba praleistos 50/28 mg dozavimo režimo dozės Pavėluota suleisti arba praleista dozė Dozės vartojimo laikas Antroji įsotinamoji dozė • Jeigu nuo paskutinės dozės vartojimo praėjo mažiau kaip 4,5 mėnesio, praleistą įsotinamąją 50 mg dozę vartokite kuo greičiau; palaikomąją 28 mg dozę vartokite pradiniame plane numatytą dieną, jei tarp šių dviejų dozių lieka mažiausiai 14 dienų pertrauka; paskui kas 4 mėnesius vartokite palaikomąją 28 mg dozę. • Jeigu nuo paskutinės dozės vartojimo praėjo nuo 4,5 mėnesio iki mažiau kaip 8,5 mėnesio, praleistą įsotinamąją 50 mg dozę vartokite kuo greičiau; po to 28 mg palaikomąją dozę vartokite po 14 dienų, tada kitą palaikomąją 28 mg dozę vartokite po 4 mėnesių. • Jeigu nuo paskutinės dozės vartojimo praėjo daugiau kaip 8,5 mėnesio, taikykite režimą nuo pradžių. Palaikomoji dozė < 8 mėn. po paskutinės dozės • Praleistą dozę vartokite kuo greičiau; tada • kitą palaikomąją dozę vartokite pradiniame plane numatytą dieną, jei tarp šių dozių lieka mažiausiai 14 dienų pertrauka, tada • kitas palaikomąsias dozes vartokite kas 4 mėnesius. Nuo 8 iki < 12 mėn. po paskutinės dozės • Pavėluotą suleisti dozę vartokite kuo greičiau; tada • vieną papildomą palaikomąją dozę vartokite po 14 dienų, tada • kitas palaikomąsias dozes vartokite kas 4 mėnesius. ≥ 12 mėn. po paskutinės dozės • Taikykite režimą nuo pradžių. Ypatingosios populiacijos Sutrikusi inkstų funkcija Nusinerseno vartojimo pacientams, kurių inkstų funkcija sutrikusi, tyrimų neatlikta. Saugumas ir veiksmingumas pacientams, kurių inkstų funkcija sutrikusi, neištirti, todėl jie turi būti atidžiai stebimi. Sutrikusi kepenų funkcija Nusinerseno vartojimo pacientams, kurių kepenų funkcija sutrikusi, tyrimų neatlikta. Nusinersenas nėra metabolizuojamas per citochromo P450 fermentų sistemą kepenyse, todėl nėra tikėtina, kad pacientams, kurių kepenų funkcija sutrikusi, reikės koreguoti dozes (žr. 4.5 ir 5.2 skyrius). Vartojimo metodas Spinraza reikia leisti į povoratinklinę ertmę, atliekant juosmeninę punkciją. Gydymą turi skirti sveikatos priežiūros specialistai, turintys patirties atliekant juosmenines punkcijas. Spinraza boliuso būdu suleidžiamas į povoratinklinę ertmę per 1–3 minutes, naudojant spinalinės anestezijos adatą. Negalima leisti odos srityse, kuriose yra infekcijos ar uždegimo požymių. Rekomenduojama, kad prieš leidžiant Spinraza iš paciento būtų pašalintas smegenų skysčio (likvoro) tūris, atitinkantis reikiamą suleisti Spinraza tūrį. Leidžiant Spinraza gali reikėti skirti raminamųjų, atsižvelgiant į paciento klinikinę būklę. Spinraza leidžiant į povoratinklinę ertmę gali reikėti naudoti ultragarsą (arba kitus vaizdo gavimo metodus), ypač jaunesniems pacientams ir pacientams, kuriems yra skoliozė; žr. vartojimo instrukciją 6.6 skyriuje.