Translarna 250 mg

Translarna skirtas gydyti 2 metų ir vyresniems paeiti galintiems pacientams diagnozuotą Diušeno (Duchenne) raumenų distrofiją, kurią sukelia nonsense tipo distrofino geno mutacija (žr. 5.1 skyrių). Nonsense tipo distrofino geno mutacija turi būti patvirtinta genetiniais tyrimais (žr. 4.4 skyrių).

Gydymą Translarna gali pradėti tik gydytojai specialistai, turintys Diušeno ar Bekerio (Becker) raumenų distrofijos gydymo patirties. Dozavimas Atalurenas turi būti vartojamas per burną, kasdien po 3 dozes. Pirmą dozę reikia išgerti iš ryto, antrą – vidurdienį, o trečią – vakare. Rekomenduojama pertrauka tarp rytinės ir vidurdienio dozės – 6 valandos, tarp vidurdienio ir vakarinės dozės – 6 valandos, o tarp vakarinės ir pirmos kitos dienos dozės – 12 valandų. Rekomenduojama dozė iš ryto yra 10 mg/kg kūno svorio, vidurdienį – 10 mg/kg kūno svorio, o vakare – 20 mg/kg kūno svorio (iš viso 40 mg/kg kūno svorio per parą). Vaistinis preparatas neberegistruotas 3 Translarna tiekiamas paketėliuose po 125, 250 arba 1 000 mg. Lentelėje toliau pateikiama informacija, kokio stiprumo paketėlį naudoti ruošiant rekomenduojamą vaistinio preparato dozę pagal kūno svorį. Svorio diapazonas, kg Paketėlių skaičius Rytas Vidurdienis Vakaras 125 mg paketėl iai 250 mg paketėl iai 1 000 mg paketėl iai 125 mg paketėl iai 250 mg paketėl iai 1 000 mg paketėl iai 125 mg paketėl iai 250 mg paketėl iai 1 000 mg paketė liai 12 14 1 0 0 1 0 0 0 1 0 15 16 1 0 0 1 0 0 1 1 0 17 20 0 1 0 0 1 0 0 1 0 21 23 0 1 0 0 1 0 1 1 0 24 26 0 1 0 0 1 0 0 2 0 27 31 0 1 0 0 1 0 1 2 0 32 35 1 1 0 1 1 0 1 2 0 36 39 1 1 0 1 1 0 0 3 0 40 44 1 1 0 1 1 0 1 3 0 45 46 0 2 0 0 2 0 1 3 0 47 55 0 2 0 0 2 0 0 0 1 56 62 0 2 0 0 2 0 0 1 1 63 69 0 3 0 0 3 0 0 1 1 70 78 0 3 0 0 3 0 0 2 1 79 86 0 3 0 0 3 0 0 3 1 87 93 0 0 1 0 0 1 0 3 1 94 105 0 0 1 0 0 1 0 0 2 106 111 0 0 1 0 0 1 0 1 2 112 118 0 1 1 0 1 1 0 1 2 119 125 0 1 1 0 1 1 0 2 2 Laiku neišgėrus arba pamiršus išgerti vaistinio preparato dozę Jeigu išgėrus rytinę arba vidurdienio dozę, atalureną vėluojama išgerti mažiau nei 3 valandas, o išgėrus vakarinę dozę – mažiau nei 6 valandas, tą dozę reikia išgerti, nedarant jokių tolesnio grafiko pakeitimų. Jeigu išgėrus rytinę arba vidurdienio dozę, vaistinį preparatą vėluojama išgerti daugiau kaip 3 valandas, o išgėrus vakarinę dozę – daugiau kaip 6 valandas, tą vaisto dozę reikia praleisti ir vaistinį preparatą toliau vartoti pagal įprastą grafiką. Neišgėrus vaistinio preparato dozės, vartoti dvigubos arba papildomos jo dozės negalima. Yra svarbu vartoti tinkamą dozę. Dozės didinimas virš rekomenduojamos dozės gali būti susijęs su veiksmingumo sumažėjimu. Ypatingos populiacijos Senyviems pacientams Atalureno saugumas ir veiksmingumas 65 metų ir vyresniems pacientams dar neištirti (žr. 5.2 skyrių). Sutrikusi inkstų veikla Pacientams, kuriems yra nesunkus ar vidutinio sunkumo inkstų veiklos sutrikimas, dozės koreguoti nereikia. Sunkų inkstų veiklos sutrikimą (aGFG < 30 ml/min.) turinčių arba galutinės stadijos inkstų liga sergančių pacientų gydyti nerekomenduojama (žr. 4.4 ir 5.2 skyrius). Sutrikusi kepenų veikla Pacientams, kuriems yra nesunkus, vidutinio sunkumo ar sunkus kepenų veiklos sutrikimas, dozės koreguoti nereikia (žr. 5.2 skyrių). Vaistinis preparatas neberegistruotas 4 Vaikų populiacija Pacientai vaikai, kurių kūno svoris  12 kg, gydomi laikantis dozavimo rekomendacijų pagal kūno svorį (žr. ankstesnę dozavimo lentelę). Rekomenduojama dozė vienoda bet kokiam amžiui, t. y. 10 mg/kg kūno svorio ryte, 10 mg/kg kūno svorio dienos viduryje ir 20 mg/kg kūno svorio vakare (bendra paros dozė – 40 mg/kg kūno svorio). Translarna saugumas ir veiksmingumas vaikams, sveriantiems < 12 kg ir nuo 6 mėnesių iki 2 metų amžiaus, dar neištirti. Duomenų nėra. Vartojimo metodas Translarna vartojamas per burną, jį sumaišius su skysčiu arba tirštu maistu. Paketėlį reikia atplėšti tik tuomet, kai ruošiama dozė. Visą kiekvieno paketėlio turinį reikia sumaišyti su ne mažiau kaip 30 ml skysčio (vandens, pieno, vaisių sulčių) arba 3 valgomaisiais šaukštais tiršto maisto (jogurto arba obuolių tyrelės). Prieš vartojant, paruoštą dozę reikia gerai išmaišyti. Pacientui pageidaujant, skysčio ar tiršto maisto kiekis gali būti didesnis. Pacientas turi suvartoti visą dozę. Vaistinio preparato ruošimo prieš vartojant instrukcija pateikiama 6.6 skyriuje.