Kalydeco 59,5 mg

Kalydeco granulės skirtos: • monoterapijai ne mažiau kaip 1 mėnesio kūdikiams, pradedantiems vaikščioti kūdikiams ir vaikams, sveriantiems nuo 3 kg iki mažiau kaip 25 kg, sergantiems cistine fibroze (CF), kuriems nustatyta cistinės fibrozės membranų laidumą reguliuojančio baltymo (angl. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, CFTR) geno R117H mutacija arba viena iš vartų mechanizmo (angl. gating) (III klasės) mutacijų: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N arba S549R, gydyti (žr. 4.4 ir 5.1 skyrius). • vartoti derinant su ivakaftoru / tezakaftoru / eleksakaftoru cistinei fibrozei (CF) vaikams nuo 2 iki mažiau kaip 6 metų, kuriems yra bent viena ne I klasės CFTR geno mutacija, gydyti (žr. 4.2 ir 5.1 skyrius).

Kalydeco turi skirti tik gydytojai, turintys cistinės fibrozės gydymo patirties. Jei paciento genotipas nėra žinomas, prieš pradedant gydymą reikia tiksliu ir įteisintu genotipavimo metodu patvirtinti nurodytos mutacijos buvimą bent viename CFTR geno alelyje (žr. 4.1 skyrių). Su R117H mutacija nustatyto poli T varianto fazę reikia nustatyti laikantis vietinių klinikinių rekomendacijų. Kalydeco vartojimas kartu su ivakaftoru / tezakaftoru / eleksakaftoru Yra labai nedaug pacientų, turinčių 6 lentelėje neišvardytų mutacijų, kurios gali reaguoti į ivakaftorą / tezakaftorą / eleksakaftorą (IV A/TEZ/ELX). Tokiais atvejais galimybę skirti ivakaftorą (IV A) kartu su IV A/TEZ/ELX galima apsvarstyti, jeigu gydytojas mano, kad galima nauda yra didesnė už galimą riziką, ir atidžiai prižiūrint gydytojui. Tai netaikoma pacientams, turintiems dvi I klasės (nulines) mutacijas (mutacijas, kurios negamina CFTR baltymo), nes nėra tikėtina, kad jie reaguos į gydymą moduliatoriais (žr. 4.1, 4.4 ir 5.1 skyrius). Dozavimas Dozavimo rekomendacijos pateikiamos 1 lentelėje. 1 lentelė. Dozavimo rekomendacijos Amžius Svoris Rytinė dozė Vakarinė dozė Ivakaftoro monoterapija nuo 1 mėnesio iki mažiau kaip 2 mėnesių ≥ 3 kg Vienas ivakaftoro 13,4 mg granulių paketėlis Vakarinės dozės vartoti nereikia nuo 2 mėnesių iki mažiau kaip 4 mėnesių ≥ 3 kg Vienas ivakaftoro 13,4 mg granulių paketėlis Vienas ivakaftoro 13,4 mg granulių paketėlis nuo 4 mėnesių iki mažiau kaip 6 mėnesių ≥ 5 kg Vienas ivakaftoro 25 mg granulių paketėlis Vienas ivakaftoro 25 mg granulių paketėlis 6 mėnesių ir nuo ≥ 5 kg iki Vienas ivakaftoro 25 mg Vienas ivakaftoro 25 mg 35 Amžius Svoris Rytinė dozė Vakarinė dozė Ivakaftoro monoterapija vyresni < 7 kg granulių paketėlis granulių paketėlis nuo ≥ 7 kg iki < 14 kg Vienas ivakaftoro 50 mg granulių paketėlis Vienas ivakaftoro 50 mg granulių paketėlis nuo ≥ 14 kg iki < 25 kg Vienas ivakaftoro 75 mg granulių paketėlis Vienas ivakaftoro 75 mg granulių paketėlis ≥ 25 kg Daugiau informacijos pateikiama Kalydeco tablečių PCS. Ivakaftoro vartojimas derinant su ivakaftoru / tezakaftoru / eleksakaftoru nuo 2 metų iki mažiau kaip 6 metų nuo 10 kg iki < 14 kg Vienas ivakaftoro 60 mg / tezakaftoro 40 mg / eleksakaftoro 80 mg granulių paketėlis Vienas ivakaftoro 59,5 mg granulių paketėlis ≥ 14 kg Vienas ivakaftoro 75 mg / tezakaftoro 50 mg / eleksakaftoro 100 mg granulių paketėlis Vienas ivakaftoro 75 mg granulių paketėlis Rytinę ir vakarinę dozę reikia gerti su maždaug 12 valandų pertrauka, kartu su maistu, turinčiu riebalų (žr. „Vartojimo metodas“). Praleista dozė Jei praėjo 6 valandos arba mažiau nuo praleistos rytinės arba vakarinės dozės, pacientas turi būti informuotas išgerti ją kiek galima greičiau ir tada vartoti kitą dozę įprastu numatytu laiku. Jei praėjo daugiau kaip 6 valandos nuo įprasto vartojimo laiko, pacientas turi būti informuotas palaukti, kol ateis laikas vartoti kitą dozę įprastu laiku pagal grafiką. Pacientai, kuriems Kalydeco skiriamas derinant su kitais vaistiniais preparatais, turi būti informuoti nevartoti daugiau nei vienos kiekvieno vaistinio preparato dozės tuo pačiu metu. Vartojimas kartu su CYP3A inhibitoriais Vartojimo kartu su vidutinio stiprumo arba stipriais CYP3A inhibitoriais metu reikia koreguoti ivakaftoro dozę, kaip nurodyta 2 lentelėje (žr. 4.4 ir 4.5 skyrius). 2 lentelė. Dozavimo rekomendacijos, vartojant kartu su vidutinio stiprumo arba stipriais CYP3A inhibitoriais Amžius / svoris Vidutinio stiprumo CYP3A inhibitoriai Stiprūs CYP3A inhibitoriai Ivakaftoro monoterapija nuo 1 mėnesio iki mažiau nei 6 mėnesių Vartoti nerekomenduojama. Vartoti nerekomenduojama. 6 mėnesių ir vyresni, nuo ≥ 5 kg iki < 7 kg Vienas ivakaftoro 25 mg granulių paketėlis kartą per parą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Po vieną ivakaftoro 25 mg granulių paketėlį du kartus per savaitę. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. 6 mėnesių ir vyresni, nuo ≥ 7 kg iki < 14 kg Vienas ivakaftoro 50 mg granulių paketėlis kartą per parą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Po vieną ivakaftoro 50 mg granulių paketėlį du kartus per savaitę. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. 36 Amžius / svoris Vidutinio stiprumo CYP3A inhibitoriai Stiprūs CYP3A inhibitoriai 6 mėnesių ir vyresni, nuo ≥ 14 kg iki < 25 kg Vienas ivakaftoro 75 mg granulių paketėlis kartą per parą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Po vieną ivakaftoro 75 mg granulių paketėlį du kartus per savaitę. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Ivakaftoro vartojimas derinant su ivakaftoru / tezakaftoru / eleksakaftoru nuo 2 metų iki mažiau nei 6 metų, nuo 10 kg iki < 14 kg Keičiant kiekvieną dieną: • vienas rytinis ivakaftoro 60 mg / tezakaftoro 40 mg / eleksakaftoro 80 mg granulių paketėlis pirmąją dieną • vienas rytinis 59,5 mg ivakaftoro granulių paketėlis kitą dieną Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Po vieną rytinį ivakaftoro 60 mg / tezakaftoro 40 mg / eleksakaftoro 80 mg granulių paketėlį du kartus per savaitę, su maždaug 3-4 parų pertrauka. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. nuo 2 metų iki mažiau nei 6 metų, ≥ 14 kg Keičiant kiekvieną dieną: • vienas rytinis ivakaftoro 75 mg / tezakaftoro 50 mg / eleksakaftoro 100 mg granulių paketėlis pirmąją dieną • vienas rytinis 75 mg ivakaftoro granulių paketėlis kitą dieną Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Po vieną ivakaftoro 75 mg / tezakaftoro 50 mg / eleksakaftoro 100 mg granulių paketėlį du kartus per savaitę, su maždaug 3-4 parų pertrauka. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Ypatingos populiacijos Sutrikusi inkstų funkcija Pacientams, kuriems nustatytas lengvas arba vidutinio sunkumo inkstų funkcijos sutrikimas, dozės koreguoti nereikia. Pacientams, kuriems nustatytas sunkus inkstų funkcijos sutrikimas (30 ml/min. arba mažesnis kreatinino klirensas) arba galutinės stadijos inkstų liga, rekomenduojama vartoti atsargiai (žr. 4.4 ir 5.2 skyrius). Sutrikusi kepenų funkcija 6 mėnesių ir vyresniems pacientams, kuriems nustatytas lengvas kepenų funkcijos sutrikimas (A klasė pagal Child-Pugh), dozės koreguoti nereikia. Nuo 1 mėnesio iki mažiau kaip 6 mėnesių pacientams, kuriems yra bet kurio laipsnio kepenų funkcijos sutrikimas, gydymas ivakaftoru nerekomenduojamas. Pacientams, kuriems nustatytas vidutinio sunkumo kepenų funkcijos sutrikimas (B klasė pagal Child-Pugh) arba sunkus kepenų funkcijos sutrikimas (C klasė pagal Child-Pugh), ivakaftoro dozę reikia koreguoti taip, kaip nurodyta 3 lentelėje (žr. 4.4, 4.8 ir 5.2 skyrius). 3 lentelė. Dozavimo rekomendacijos pacientams, kuriems nustatytas vidutinio sunkumo arba sunkus kepenų funkcijos sutrikimas Amžius / svoris Vidutinio sunkumo (B klasė pagal Child-Pugh) Sunkus (C klasė pagal Child-Pugh) Ivakaftoro monoterapija nuo 1 mėnesio iki mažiau nei 6 mėnesių Vartoti nerekomenduojama. Vartoti nerekomenduojama. 37 Amžius / svoris Vidutinio sunkumo (B klasė pagal Child-Pugh) Sunkus (C klasė pagal Child-Pugh) 6 mėnesių ir vyresni, nuo ≥ 5 kg iki < 7 kg Vienas ivakaftoro 25 mg granulių paketėlis kartą per parą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Vartoti nerekomenduojama, nebent nauda būtų didesnė už riziką. Jeigu vartojama, vienas ivakaftoro 25 mg granulių paketėlis kas antrą dieną, atsižvelgiant į klinikinį atsaką ir toleravimą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. 6 mėnesių ir vyresni, nuo ≥ 7 kg iki < 14 kg Vienas ivakaftoro 50 mg granulių paketėlis kartą per parą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Vartoti nerekomenduojama, nebent nauda būtų didesnė už riziką. Jeigu vartojama, vienas ivakaftoro 50 mg granulių paketėlis kas antrą dieną, atsižvelgiant į klinikinį atsaką ir toleravimą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. 6 mėnesių ir vyresni, nuo ≥ 14 kg iki < 25 kg Vienas ivakaftoro 75 mg granulių paketėlis kartą per parą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Vartoti nerekomenduojama, nebent nauda būtų didesnė už riziką. Jeigu vartojama, vienas ivakaftoro 75 mg granulių paketėlis kas antrą dieną, atsižvelgiant į klinikinį atsaką ir toleravimą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Ivakaftoro vartojimas derinant su ivakaftoru / tezakaftoru / eleksakaftoru Nuo 2 metų iki mažiau nei 6 metų, nuo 10 kg iki < 14 kg Vartoti nerekomenduojama, nebent nauda būtų didesnė už riziką. Jeigu vartojama, dozę reikia koreguoti taip: • 1-3 dienos: vienas ivakaftoro 60 mg / tezakaftoro 40 mg / eleksakaftoro 80 mg granulių paketėlis kiekvieną dieną • 4 diena: dozės vartoti nereikia • 5-6 dienos: vienas ivakaftoro 60 mg / tezakaftoro 40 mg / eleksakaftoro 80 mg granulių paketėlis kiekvieną dieną • 7 diena: dozės vartoti nereikia Kiekvieną savaitę vartokite pagal pirmiau nurodytą dozavimo schemą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Vartoti negalima. 38 Amžius / svoris Vidutinio sunkumo (B klasė pagal Child-Pugh) Sunkus (C klasė pagal Child-Pugh) Nuo 2 metų iki mažiau kaip 6 metų, ≥ 14 kg Vartoti nerekomenduojama, nebent nauda būtų didesnė už riziką. Jeigu vartojama, dozę reikia koreguoti taip: • 1-3 dienos: vienas ivakaftoro 75 mg / tezakaftoro 50 mg / eleksakaftoro 100 mg granulių paketėlis kiekvieną dieną • 4 diena: dozės vartoti nereikia • 5-6 dienos: vienas ivakaftoro 75 mg / tezakaftoro 50 mg / eleksakaftoro 100 mg granulių paketėlis kiekvieną dieną • 7 diena: dozės vartoti nereikia Kiekvieną savaitę vartokite pagal pirmiau nurodytą dozavimo schemą. Vakarinės ivakaftoro dozės vartoti nereikia. Vartoti negalima. Vaikų populiacija Monoterapijos ivakaftoru saugumas ir veiksmingumas jaunesniems kaip 1 mėnesio vaikams arba jaunesniems kaip 6 mėnesių vaikams, kurie gimė neišnešioti (mažiau kaip 37 savaičių gestacinio amžiaus), taip pat ivakaftoro derinant su ivakaftoru / tezakaftoru / eleksakaftoru jaunesniems kaip 2 metų vaikams neištirti. Duomenų nėra. Duomenų apie jaunesnius kaip 6 metų pacientus, kuriems nustatyta CFTR geno R117H mutacija, nepakanka. Turimi duomenys apie 6 metų ir vyresnius pacientus pateikiami 4.8, 5.1 ir 5.2 skyriuose. Vartojimo metodas Vartoti per burną. Kiekvienas paketėlis skirtas vartoti tik vieną kartą. Kiekvieną granulių paketėlį reikia sumaišyti su 5 ml pagal amžių tinkamo minkšto maisto arba skysčio ir nedelsiant suvartoti. Maistas arba skystis turi būti kambario arba žemesnės temperatūros. Nustatyta, kad jei mišinys nėra iš karto vartojamas, jo savybės išlieka stabilios vieną valandą, todėl per šį laiką jį reikia nuryti. Prieš pat vartojant šį mišinį arba iš karto po to reikia suvalgyti valgį ar užkandį, kuriame yra riebalų. Vartojimo metu reikia vengti vartoti maistą ar gėrimus, kurių sudėtyje yra greipfrutų (žr. 4.5 skyrių).